Des patients atteints de cancer se sont tournés vers la Chine pour obtenir du sunvozertinib. Le médicament est désormais disponible aux États-Unis

Une mise sur le marché aux États-Unis change les choix des familles

Le 22 octobre 2026, AstraZeneca a annoncé que le sunvozertinib, un médicament anticancéreux que certaines familles américaines se procuraient en Chine, était disponible aux États-Unis sous le nom commercial Zegfrovy. Cette mise sur le marché met fin à un problème d’accès qui a persisté plus de 15 mois après l’autorisation accélérée accordée par la Food and Drug Administration (FDA) le 2 juillet 2025.

Pour Debbie Doppelt, une joaillière new-yorkaise de 60 ans dont le cancer du poumon s’était propagé au cerveau, cette période l’a contrainte à dépendre d’un médicament rapporté de l’étranger. Son fils, Max Doppelt, s’est rendu à Shanghai en avion et en est revenu avec 26 boîtes, pour un coût d’environ 10 000 dollars. En octobre 2026, elle prenait le médicament depuis environ 19 mois ; son cancer était globalement maîtrisé, en complément de séances de radiothérapie et d’ajustements de dose.

L’annonce d’AstraZeneca sur la disponibilité aux États-Unis remplace les prévisions antérieures, selon lesquelles le médicament serait accessible aux patients américains avant la fin de 2026. Les patients éligibles peuvent désormais l’obtenir par l’intermédiaire d’un réseau spécialisé de distribution et de pharmacies, notamment celles de systèmes de santé participants.

Cette mise sur le marché change la décision immédiate pour les patients qui remplissent les critères de l’autorisation. Le problème plus général demeure : les Américains atteints d’un cancer avancé se tournent vers l’étranger lorsqu’un traitement n’est pas disponible dans leur pays, qu’un essai clinique les exclut ou que les options restantes semblent mal adaptées à leur maladie.

L’essor de l’industrie pharmaceutique chinoise multiplie ces possibilités. Les familles qui les envisagent doivent s’orienter entre données médicales, coûts des traitements, règles d’importation et modalités de prise en charge des complications, souvent alors que la maladie progresse rapidement.

Pourquoi une famille a cherché au-delà de New York

Debbie Doppelt a reçu son diagnostic fin 2023, après avoir développé une toux persistante. La chimiothérapie, l’immunothérapie et une opération ont maîtrisé son cancer pendant plusieurs mois. En décembre 2024, des examens ont révélé 10 petites tumeurs dans son cerveau.

Son cancer présente une mutation par insertion dans l’exon 20 du gène EGFR. EGFR est une protéine qui intervient dans les signaux indiquant aux cellules de se développer. Une insertion dans l’exon 20 est une modification particulière des instructions du gène, susceptible de maintenir ces signaux actifs. De nombreux médicaments plus anciens ciblant EGFR sont peu efficaces contre cette variante.

Des traitements étaient disponibles aux États-Unis, mais chacun posait des difficultés à la famille. Max s’inquiétait de la toxicité de l’amivantamab, et plusieurs médecins consultés se demandaient s’il atteindrait efficacement les cellules cancéreuses dans le cerveau. En janvier 2025, sa mère a été exclue d’un essai clinique sur le zipalertinib au Memorial Sloan Kettering Cancer Center en raison de légères cicatrices pulmonaires.

Le sunvozertinib était à l’étude aux États-Unis, mais l’essai concerné pouvait assigner les participants à une chimiothérapie seule. Le cancer de Debbie avait déjà progressé après une chimiothérapie. La Chine avait autorisé le sunvozertinib en août 2023 : l’achat en pharmacie sur place constituait donc une autre possibilité.

Max Doppelt, ingénieur informaticien qui a organisé les soins de sa mère, a décrit ce que représentait pour lui le fait d’aller chercher le médicament :

Prendre l’avion et rapporter le médicament à la maison m’a donné le sentiment d’avoir trouvé le sens de ma vie.

Max a dit connaître au moins 30 Américains qui s’étaient rendus en Chine pour obtenir du sunvozertinib. Il s’agit d’un décompte personnel, et non d’un total national. Il a également aidé une femme de 70 ans qui a appris au bout de trois mois que le médicament ne fonctionnait pas, alors qu’elle avait obtenu une quantité censée durer six mois.

Comment l’autorisation et l’accès se sont retrouvés dissociés

Le parcours du sunvozertinib illustre trois étapes distinctes : l’autorisation de prescrire un médicament, sa distribution commerciale et la possibilité pour un patient donné de l’obtenir. Ces étapes peuvent être séparées par des mois, voire des années.

• Août 2023 : l’Administration nationale des produits médicaux de Chine (NMPA) autorise le sunvozertinib pour certains cancers du poumon avancés après un traitement antérieur.
• Janvier 2025 : Debbie Doppelt est exclue de l’essai sur le zipalertinib et sa famille cherche à se procurer du sunvozertinib en Chine.
• 2 juillet 2025 : la FDA accorde une autorisation accélérée au sunvozertinib pour les adultes éligibles dont la maladie a progressé pendant ou après une chimiothérapie à base de platine.
• 1er septembre 2026 : AstraZeneca signe un accord de distribution mondial avec Dizal Pharmaceutical.
• 22 octobre 2026 : AstraZeneca annonce la disponibilité du médicament aux États-Unis par l’intermédiaire de son réseau spécialisé de distribution et de pharmacies.

L’indication actuellement autorisée aux États-Unis concerne les adultes atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique, présentant une insertion dans l’exon 20 d’EGFR détectée par un test approuvé par la FDA. Leur maladie doit avoir progressé pendant ou après une chimiothérapie à base de platine. Le terme « métastatique » signifie que le cancer s’est propagé au-delà de son site d’origine.

AstraZeneca indique également que des demandes d’autorisation pour une utilisation en première intention ont été déposées aux États-Unis et en Chine, sur la base de l’essai de phase 3 WU-KONG28. Les autorités des deux pays ont accordé à cette indication le statut de « thérapie innovante », destiné à accélérer le développement et l’examen. L’annonce ne précise aucune date de décision pour ces demandes.

Ce que disent les données cliniques

L’autorisation de la FDA repose sur WU-KONG1B, une étude multinationale de phase 2. Dans le groupe mis en avant dans l’annonce d’AstraZeneca, 85 patients ont reçu 200 milligrammes par jour. Des évaluateurs indépendants ont confirmé une réponse tumorale chez 46 % d’entre eux, soit 39 patients.

Parmi ces 39 patients répondeurs, la durée médiane de réponse était de 11,1 mois, et 72 % ont présenté une réponse durant au moins six mois. Une réponse signifie que les tumeurs ont suffisamment diminué pour satisfaire aux critères de mesure de l’étude. La durée indiquée concerne les patients dont les tumeurs ont répondu au traitement.

L’étude WU-KONG1B dans son ensemble a inclus 202 patients et évalué des doses de 200 et 300 milligrammes. Les taux de réponse dans les deux groupes randomisés étaient proches : 45,9 % et 47,2 %. Des effets indésirables graves liés au traitement sont survenus chez 40,7 % des patients à la dose la plus faible et chez 58,6 % à la dose la plus élevée, soit un écart de 17,9 points de pourcentage. Aucun décès lié au traitement n’a été signalé.

Un cas clinique chinois publié donne une description plus détaillée du parcours d’un patient. Un homme de 67 ans atteint d’un adénocarcinome pulmonaire de stade IVB a commencé à prendre 300 milligrammes de sunvozertinib par jour le 15 décembre 2023, après avoir arrêté ses traitements précédents en raison d’effets secondaires et de difficultés à obtenir un accès veineux.

Le diamètre mesuré de sa tumeur a diminué de 4,4 à 3,8 centimètres. Après 13 mois de traitement par sunvozertinib, son cancer n’avait pas progressé. Il a souffert d’une légère diarrhée et d’une inflammation autour des ongles, appelée paronychie. Au total, la période sans progression a atteint 34 mois avec plusieurs traitements ; les auteurs ont estimé que cette durée pouvait s’expliquer par leurs bénéfices combinés et successifs.

AstraZeneca indique que le maintien de l’autorisation aux États-Unis pourrait dépendre de la confirmation du bénéfice clinique dans d’autres essais. L’autorisation accélérée permet un accès plus précoce sur la base de critères comme la réduction de la taille des tumeurs et la durée de réponse, mais des recherches supplémentaires sont nécessaires pour confirmer le bénéfice.

Le médicament nécessite toujours une surveillance étroite

La notice d’utilisation d’AstraZeneca avertit que Zegfrovy peut provoquer une inflammation pulmonaire grave, des troubles gastro-intestinaux, des réactions cutanées sévères et une toxicité oculaire. Dans la population étudiée pour évaluer la sécurité, qui comptait 121 patients, une diarrhée est survenue chez 73 % d’entre eux, une toxicité oculaire chez 13 % et une pneumopathie interstitielle ou une pneumonite chez 1,7 %.

La pneumopathie interstitielle et la pneumonite correspondent à des lésions ou à une inflammation des poumons. Tout essoufflement, toute toux ou toute fièvre nouvelle ou qui s’aggrave nécessite une évaluation médicale rapide. La notice indique aux médecins de suspendre le traitement lorsqu’ils soupçonnent cette complication et de l’arrêter définitivement lorsqu’elle est confirmée.

Les différentes populations et doses étudiées fournissent aux médecins plusieurs séries de données de sécurité à prendre en compte. Le besoin d’ajuster la dose de Debbie Doppelt et la fréquence plus élevée des effets indésirables graves à 300 milligrammes dans l’étude WU-KONG1B montrent pourquoi la prescription doit rester sous surveillance.

La posologie autorisée aux États-Unis est de 200 milligrammes une fois par jour, au cours d’un repas. D’autres médicaments peuvent modifier la manière dont l’organisme métabolise le sunvozertinib, et celui-ci peut interagir avec certains contraceptifs hormonaux. Un médecin doit examiner la liste complète des médicaments pris par le patient et gérer les éventuelles modifications.

Le rôle de la Chine ne se limite pas à un seul médicament

Selon une estimation de Goldman Sachs, la Chine représentait jusqu’à 46 % des nouveaux médicaments testés dans le monde en 2025. Son essor concerne aussi les thérapies CAR-T, qui modifient les cellules immunitaires du patient pour leur permettre de reconnaître et d’attaquer le cancer. Des patients américains et européens se rendent en Chine pour participer à des essais sur ces traitements.

Le talétrectinib est un autre exemple de l’essor des traitements ciblés contre le cancer en Chine. Le 20 décembre 2024, la NMPA l’a autorisé sous le nom de Dovbleron pour certains cancers du poumon avancés présentant des altérations de ROS1, après un traitement antérieur par un inhibiteur de ROS1. ROS1 déclenche un signal de croissance différent d’EGFR ; des tests moléculaires permettent donc de déterminer quel traitement convient au cancer d’un patient.

Dans l’étude TRUST-I, parmi les 66 patients ayant déjà reçu du crizotinib, le taux de réponse confirmée était de 51,5 % et le taux de contrôle de la maladie de 83,3 %. Le contrôle de la maladie inclut à la fois la réduction des tumeurs et la stabilisation de la maladie. La survie médiane sans progression était de 7,6 mois : à ce stade, la maladie avait progressé ou les patients étaient décédés pour la moitié d’entre eux, tandis que l’autre moitié n’avait connu ni l’un ni l’autre.

Caicun Zhou, directeur du service d’oncologie du Shanghai East Hospital, a déclaré que le talétrectinib avait montré une activité contre les lésions cérébrales et les formes de la maladie résistantes au crizotinib. Le médicament a reçu le statut de thérapie innovante des autorités américaines et chinoises, illustrant la manière dont son développement peut faire intervenir les deux systèmes.

Des dirigeants du secteur des biotechnologies évoquent également un changement de lieu pour les tout premiers essais. Steve Potts, directeur général de Breakthru Medicine, a déclaré que près de 60 directeurs généraux de sociétés de biotechnologie réunis en mai 2026 prévoyaient presque tous des études de phase 1 en Australie, en Europe ou en Chine. La phase 1 constitue généralement la première étape des tests d’un traitement chez l’humain et se concentre sur la sécurité et la dose.

La rapidité dépend de bien plus que des délais d’examen

Une étude sectorielle de HKEX publiée en 2019 indiquait que les médicaments biologiques mettent généralement 10 à 15 ans entre leur découverte, les essais cliniques et leur mise sur le marché. Elle décrivait des exigences importantes en matière de données cliniques et une surveillance continue de la sécurité après la mise sur le marché.

La comparaison historique faisait état d’un délai maximal de 60 jours en Chine et de 30 jours aux États-Unis pour l’examen initial d’une demande d’essai clinique. Elle indiquait des délais d’examen standard des autorisations de mise sur le marché de 200 à 300 jours ouvrés en Chine et de 10 mois aux États-Unis, tout en précisant que les différentes procédures d’autorisation varient.

Ces délais publiés ne couvrent qu’une partie du développement. Le financement, la préparation des hôpitaux, le recrutement et les échanges avec les autorités de réglementation influent également sur le moment où un patient peut participer à une étude. Les dirigeants qui évoquent un démarrage plus rapide des essais en Chine et en Australie parlent de ce processus concret.

La fabrication ajoute un niveau de complexité supplémentaire. L’étude expliquait que de faibles variations dans la production peuvent modifier la sécurité et l’efficacité des anticorps monoclonaux, des médicaments fabriqués à partir de cellules vivantes. Pour les patients qui envisagent des traitements biologiques ou cellulaires à l’étranger, les modalités de laboratoire et de fabrication font donc partie de la décision médicale.

Ce qui change hors du système américain

En septembre 2026, la FDA a déclaré que les données cliniques étrangères devaient répondre aux mêmes normes de preuve, quel que soit le lieu où elles sont recueillies. Dans une déclaration cosignée par les responsables de ses centres chargés des médicaments, des produits biologiques, des dispositifs médicaux et de l’oncologie, l’agence a rappelé que les bonnes pratiques cliniques ne se résument pas à des formalités administratives :

une simple formalité bureaucratique

Les bonnes pratiques cliniques incluent des règles relatives au consentement éclairé, à la fiabilité des dossiers et à la protection des participants. Un essai chinois peut disposer d’une autorisation réglementaire nationale et d’une approbation éthique, tandis qu’un participant américain reçoit des soins dans le cadre des règles de consentement, de contrôle et des dispositions juridiques du pays où se déroule l’essai.

Emily Hilliard, porte-parole du ministère de la Santé et des Services sociaux, a décrit les préoccupations de la FDA concernant les traitements obtenus à l’étranger :

met en garde les patients contre les risques potentiels pour la sécurité et la qualité des traitements proposés hors de notre système de réglementation

Les Centres pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC) avertissent que les médicaments, les analyses de laboratoire et les dispositifs médicaux peuvent être soumis à une surveillance différente à l’étranger. Les risques comprennent les contrefaçons, la contamination, les produits périmés et les mauvaises conditions de stockage. Les problèmes liés aux infections sont les complications les plus fréquentes chez les personnes qui se rendent à l’étranger pour se faire soigner, et les recours juridiques peuvent être plus limités.

L’importation à titre personnel est soumise à un autre ensemble de règles. Les médicaments non autorisés sont généralement interdits, même si la FDA peut faire preuve de souplesse en cas de maladie grave, lorsqu’un traitement efficace pourrait ne pas être disponible dans le pays. Sa politique prévoit en général une quantité ne dépassant pas trois mois de traitement, ainsi que des informations permettant d’identifier le médecin responsable aux États-Unis, ou la preuve que le traitement a commencé à l’étranger. Avant d’organiser un achat, les familles devraient discuter avec leur oncologue de la situation réglementaire actuelle du médicament.

La politique de recherche concerne aussi les cellules, le consentement et la sécurité

Le 18 juin 2025, la FDA a pris une mesure distincte en suspendant certains nouveaux essais qui envoyaient des cellules vivantes de patients américains en Chine et dans d’autres pays pour y subir une modification génétique avant d’être réinjectées aux patients. L’agence a fait état de cas où les participants ignoraient le transport et la réinjection ultérieure, ou n’y avaient pas consenti.

Le commissaire de la FDA, Marty Makary, a également exprimé des inquiétudes quant à certaines entreprises destinataires, partiellement détenues ou contrôlées par le Parti communiste chinois. Cette mesure faisait suite à une règle sur la sécurité des données, finalisée en décembre 2024 et entrée en vigueur en avril 2025 ; la FDA a indiqué qu’une dérogation avait permis l’envoi à l’étranger d’échantillons utilisés dans les essais cliniques, notamment d’ADN.

Pour une personne qui envisage une thérapie cellulaire, ces questions se traduisent par des points précis à clarifier avant de consentir : où les cellules seront envoyées, qui les manipulera, quelles modifications génétiques seront effectuées et comment le produit obtenu sera testé avant le traitement.

L’administration Trump a lancé l’opération TrialBlazer en juin 2026 afin d’accélérer certaines procédures de la FDA et d’attirer les essais précoces aux États-Unis. Les représentants John Moolenaar et Debbie Dingell ont également cosigné un projet de loi exigeant l’accord du département du Trésor pour les opérations américaines avec des entreprises pharmaceutiques chinoises.

Peter Kolchinsky, associé gérant de RA Capital Management, qui détient des investissements dans des entreprises chinoises de biotechnologie, a défendu la coopération dans le développement de médicaments contre le cancer :

Nous pouvons être adversaires dans bien des domaines, mais nous ne sommes pas en concurrence avec eux pour guérir le cancer. Nous collaborons avec eux pour guérir le cancer.

Ce dont les familles ont besoin avant d’organiser un traitement à l’étranger

Environ 7 % des patients américains atteints de cancer participent à des essais cliniques thérapeutiques. Max Doppelt a développé une application gratuite utilisant l’intelligence artificielle pour faire correspondre les dossiers médicaux avec les informations sur les essais ; environ 300 patients l’avaient utilisée. Repérer une étude potentielle est une première étape, suivie d’une évaluation médicale de l’éligibilité, des bénéfices et des risques.

Un oncologue américain peut vérifier si un nouveau médicament disponible ou un essai dans le pays correspond à la mutation et aux traitements antérieurs du patient. ClinicalTrials.gov répertorie également de nombreux essais internationaux. Les familles qui envisagent un essai à l’étranger devraient demander ses informations d’enregistrement, l’approbation éthique, le protocole de l’étude et le formulaire de consentement en anglais.

L’équipe à l’étranger devrait expliquer comment les effets indésirables seront surveillés, combien de temps le patient devra rester à proximité et qui prendra en charge les complications. Pour les médicaments rapportés à la maison, les familles ont besoin de garanties fiables concernant la fabrication, le stockage et l’expédition, ainsi que de dossiers complets indiquant chaque médicament et chaque dose.

La couverture d’assurance mérite d’être vérifiée avant le départ, car de nombreux régimes américains excluent les traitements à l’étranger. Les patients devraient prévoir qui prendra en charge les effets secondaires après leur retour et envisager une couverture pour une évacuation sanitaire. Après un traitement, la survenue de fièvre, d’essoufflement, de douleur thoracique, de confusion ou d’une faiblesse importante justifie des soins urgents ; les soignants doivent être informés du lieu et des modalités du traitement.

La mise sur le marché de Zegfrovy aux États-Unis supprime l’une des raisons pour lesquelles des patients éligibles s’étaient tournés vers l’étranger pour obtenir ce médicament en particulier. Pour les autres traitements expérimentaux, les mêmes questions pratiques restent centrales : accéder à l’essai adapté, obtenir un consentement compréhensible, garantir une fabrication fiable et assurer la continuité des soins au retour du patient.

À retenir

• AstraZeneca a annoncé la disponibilité de Zegfrovy aux États-Unis le 22 octobre 2026, plus de 15 mois après l’autorisation accélérée de la FDA.
• L’utilisation autorisée concerne certains cancers du poumon avec insertion dans l’exon 20 d’EGFR, qui ont progressé pendant ou après une chimiothérapie à base de platine.
• Dans le principal groupe évalué pour l’efficacité, 46 % des 85 patients ont répondu au traitement ; la durée médiane de réponse était de 11,1 mois parmi les patients répondeurs.
• Le médicament nécessite une surveillance de l’inflammation pulmonaire, de la diarrhée, des réactions cutanées, des problèmes oculaires et des interactions médicamenteuses.
• L’essor de la recherche chinoise sur les médicaments et les thérapies cellulaires attire des patients dont les options dans leur pays sont limitées.
• Tout traitement à l’étranger exige une préparation rigoureuse concernant le consentement, les coûts, les règles d’importation, les dossiers médicaux et la continuité des soins.